Genterapi: En verden af data

Læger, forskere og repræsentanter for lægemiddelindustrien mødes i den kommende uge til en af årets store internationale konferencer om celle- og genterapi.

Efter mange års forskning og forsøg inden for dette felt rapporteres der nu om konkrete resultater i form af banebrydende medicinske behandlinger.

I sidste uge offentliggjorde et hold forskere fra Københavns Universitet resultaterne af et forskningsprojekt, der har åbnet helt nye muligheder for behandling af en uhelbredelig kræftsygdom.

Forskningen bygger på genanalyser af kræftcellerne, og forskerne har herigennem opnået en så detaljeret viden om sygdommen, at det har været muligt at finde frem til forskellige eksisterende medikamenter, der virker mod kræftcellerne.

Samtidig har forskningen vist, at den særlige kræftform findes i fire forskellige varianter, der kræver hver sin form for behandling.

15012018-02Indsatsen over for patienter kan derfor nu tilrettelægges ud fra en analyse af den enkelte patients særlige variant af sygdommen, og mulighederne for livsforlængende behandling er dermed blevet forbedret.

Mange lignende forskningsprojekter er under udvikling rundt om i verden, og fælles for projekterne er, at de bygger på detaljerede analyser af gener og celler.

Analyserne omfatter meget store datamængder, og forskning inden for dette felt kræver derfor ofte adgang til massiv datakraft og avancerede analyseredskaber.

På den internationale konference i næste uge vil deltagerne blandt andet kunne høre om det udviklingsarbejde, der gennemføres af virksomheden, Gritstone Oncology, der for nylig har åbnet et stort laboratorium i Californien.

Gritstone udvikler personligt tilpassede kræftbehandlinger, der bygger på genanalyser, og som benytter kunstig intelligens i form af såkaldt Deep Learning, til at finde frem til den behandling, der vil være mest optimal for den enkelte patient.

Kræftceller har den særlige egenskab, at de gennem vedvarende mutationer kan skjule sig for kroppens immunforsvar. Det sker ved at kræftcellerne udvikler kemiske stoffer, der gør, at de ikke kan opdages.

Gritstone, og flere lignende virksomheder, sigter mod at identificere og angribe disse kemiske camouflage-stoffer for på den måde at lægge kræftcellerne åbne for angreb fra specielt udviklede immunstoffer.

I modsætning til mange tidligere medicinske gennembrud, der ofte kunne anvendes på store patientgrupper, når først de var opdaget og udviklet, så skal den nye generation af behandlinger, der bygger på forskellige former for celle- og genteknologier, skræddersyes til hver enkelt patient.

Hvad der virker godt for én patient kan vise sig at være uden effekt for en anden patient.

Desuden er det datagrundlag, der ligger til grund for udviklingsarbejdet, betinget af patientens oprindelse.

Kræftformer blandt hvide “kaukasiske” mennesker er for eksempel anderledes end de varianter, der findes blandt kinesere og andre asiater.

Gritstone har som en af de få virksomheder inden for dette felt samlet en omfattende database med genetiske informationer om forskellige kræftformer, der både omfatter kaukasiere og asiater.

Det har medvirket til at tiltrække asiatiske investorer, der ser et potentiale for skræddersyede kræftbehandlinger på det kinesiske marked.

“Vores team er fokuseret på en unik vision inden for udvikling af cancer immunterapi, hvor vi udnytter potentialet i deep learning til at understøtte udviklingen af immunterapier skræddersyet til hver patient. Vi bevæger os frem mod indledningen af kliniske forsøg i 2018.”
Andrew Allen, M.D., Ph.D., co-founder, president and chief executive officer of Gritstone Oncology

Gritstone rejste i efteråret 2017 over 90 millioner dollars fra nogle af verdens største ventureselskaber, herunder GV, det tidligere Google Ventures, der især investerer i projekter, der har en stærk profil inden for anvendelse af avanceret dataanalyse.

Konferencen i Miami i næste uge vil samle flere hundrede specialister og repræsentanter fra virksomheder i denne fremvoksende gren af medicinalindustrien, hvor der er fokus på at udvikle celle- og genterapi og at udnytte nye former for kunstig intelligens.

De behandlinger, der som resultat af dette udviklingsarbejde kan forventes at nå frem til forbrugerne i de kommende år, vil kunne udføre små og store mirakler.

Men i mange tilfælde vil behandlingerne kun være tilgængelige for de patienter, der har den rette genprofil.

Desuden vil behandlingerne kunne vise sig at blive meget kostbare, fordi de skal skræddersys til hver enkelt patient.

Prisen for en behandling kan i nogle tilfælde overstige en million dollars.

De amerikanske virksomheder inden for dette felt sigter primært mod det amerikanske sundhedsmarked, der helt overvejende er privat finansieret, og hvor der findes patienter, der både kan og vil betale store summer for en skræddersyet behandling for en livstruende sygdom.

For de offentligt finansierede og økonomisk pressede sundhedssystemer i Europa rummer udviklingen af meget kostbare, personlige behandlingsmuligheder både politiske og etiske udfordringer.

Hvordan skal kostbare og personligt tilpassede behandlinger bringes i anvendelse i et offentligt finansieret sundhedsvæsen? I hvor stort omfang? Hvordan skal patienterne udvælges? Hvordan skal sundhedssektoren kunne rekruttere de It-specialister inden for dataanalyse, der vil være behov for? Hvor skal pengene komme fra til denne økonomisk krævende udvidelse af aktiviteterne i sundhedssektoren? Skal en del af disse nye behandlingsmuligheder kun tilbydes af private hospitaler?

For hvert videnskabeligt gennembrud, der bliver opnået ved anvendelse af genteknologi og kunstig intelligens, bliver disse udfordringer mere påtrængende.

Videoen om immunterapi er fra den britiske virksomhed, Adaptimmune, der har som mål at revolutionere kræftbehandling ved at udvikle såkaldte TCR-terapier, der rummer et potentiale om at behandle en bred vifte af kræftformer. Den danske forsker, Bent Jakobsen, har medvirket til udviklingen af det videnskabelige grundlag for virksomheden, der blev startet i Oxford i 1999 under navnet Avidex.


Introfoto: Udviklingsarbejde i laboratoriet hos Gritstone Oncology, Californien.

Henvisninger og baggrund: 15.01.2018