Biotech: Gen-byggeri i Skyen

Nye løsninger fra Skyen åbner for, at noget af verdens mest avancerede bioteknologi nu kan bringes i anvendelse over hele verden, stort set uden investeringer og med vidtrækkende perspektiver for den fortsatte udvikling af livet på Jorden.

Den 31. december 2015 offentliggjorde tidsskriftet Science resultaterne af en række vellykkede forsøg med reparation af gener i voksne forsøgsdyr.

Tre hold forskere ved universiteter i USA har vist, at de med den såkaldte CRISPR-teknologi, kan gennemføre en præcis reparation af et beskadiget gen, og på den måde standse en sygdom, der er fremkaldt af det beskadigede gen.

Det er første gang, at det er lykkedes forskere at gennemføre genterapi på voksne dyr, og resultatet rummer uanede perspektiver for sygdomsbehandling i fremtiden.

CRISPR-teknologien, der er blevet gjort operationel inden for de seneste få år, åbner helt nye muligheder for at behandle eller helt udrydde genetisk nedarvede sygdomme.

Den amerikanske biotech-startup Editas Medicine forventer inden for de næste to år at kunne gennemføre forsøg med reparation af gener hos mennesker, der lider af en nedarvet sygdom, som fører til blindhed.

Det samme firma arbejder sammen med et hold forskere om at anvende CRISPR-teknologien til at udsætte malaria-myg med et modificeret gen, der forhindrer, at myggen kan fungere som vært for den malaria-virus, som myggen spreder til mennesker.

Et af de skelsættende træk ved CRISPR-teknologien er, at gen-tilpasningerne nedarves til kommende generationer.

Det rejser etiske spørgsmål om, hvad der sker, når mennesker begynder at sætte planter, dyr – og måske mennesker – i verden, med nye gener, der er udviklet i et laboratorium.

Men samtidig rummer CRISPR-teknologien så fantastiske perspektiver, at de etiske bekymringer ikke har forhindret, at der er startet en stribe af nye biotech-virksomheder rundt om i verden med fokus på CRISPR og med kapital fra private investorer.

Editas Medicine, med Katrine Bosley i spidsen, har i 2015 rejst over 120 millioner $ fra en kreds af investorer, der blandt andet tæller Bill Gates, der er grundlægger af Microsoft og som anses for at være verdens rigeste person.

CRISPR-teknologien rummer ikke alene fantastiske perspektiver og store etiske udfordringer, men repræsenterer også et spring frem for anvendelsen af genterapi, fordi metoden både er præcis, simpel og billig at anvende.

Hvor den første generation af gen-modificering, foregik ved, at der under store omkostninger blev gennemført en masse forsøg indtil man mere eller mindre tilfældigt ramte noget, der kunne bruges, men som ikke umiddelbart kunne nedarves, så er der med CRISPR-teknologien blevet åbnet mulighed for, at der med forholdsvis beskedne midler kan gennemføres en præcis redigering af gener, sådan at de nye egenskaber kan nedarves.

”Gen-redigering var tidligere noget, hvor nogle få af de førende laboratorier satsede stort og prøvede noget 1.000 gange og så fik en eller to succeser. Nu er det noget, som enhver med en Bachelor i Science og teknisk udstyr for et par tusind dollars kan udføre. Fra at være noget, der næsten ikke kunne lade sig gøre, er det nu blevet noget, der sker hver dag. Det er skelsættende.”

 

Hank Greely, professor på Stanford University, WIRED, August 2015

Udbredelsen af CRISPR-teknologien kan forventes at tage et opsving i 2016 og fremover, ikke mindst fordi en betydelig del af de videnskabelige værktøjer, der skal bruges til at gennemføre gen-redigering, nu tilbydes som løsninger fra Skyen.

Den britiske virksomhed, Desktop Genetics, er en af de startups, der tilbyder forskere over hele verden adgang til både værktøjer og processer til at gennemføre gen-redigering.

Hos Desktop Genetics kan enhver i princippet få adgang til hele den proces, der kræves for at gennemføre konkrete gen-projekter, fra design, analyse, proto-typing og den faktiske udførelse af gen-redigeringen i et laboratorium.

Desktop Genetics udvikler selv nogle af de værktøjer, der bruges i processen, og koordinerer herudover hele økosystemet frem til den færdige produktion af redigerede gener, der herefter leveres direkte til kunden.

Den britiske startup, der er grundlagt af tre forskere fra University of Cambridge, har modtaget investeringer fra private investorer på over 2 millioner €.

I USA har Thermo Fisher Scientific, der er en af de helt store spillere inden for udvikling og salg af laboratorieudstyr også investeret i at bringe deres løsninger til Skyen. Se videoen nedenfor.

Med virtuelle løsninger til gen-redigering, der kun kræver en internet-browser og en internetforbindelse, er CRISPR-teknologien på vej til at blive udbredt over hele verden i lyntempo.

Noget af det mest avancerede teknologi der findes, bliver på denne måde gjort umiddelbart tilgængelig for universiteter, virksomheder og private projekter hvor som helst i verden.

I betragtning af, at teknologien forholdsvis let kan anvendes til at skabe genmodificerede dyr og mennesker med nye egenskaber, der nedarves til kommende generationer – og som herefter må formodes at ville kunne mutere på helt uforudsigelige måder – vil der næppe gå længe, inden vi ser de første store opgør om ejendomsret til modificerede gener, samt mere eller mindre helhjertede forsøg på politisk regulering.

Tidsskriftet Science har udråbt CRISPR til årets teknologi i 2015 og har udtrykt store forventninger til teknologiens fremmarch igennem 2016.

Alt i alt virker det på sin plads, når magasinet WIRED i sin præsentation af CRISPR i efteråret, havde denne opfordring til læserne: Spænd selen!

Henvisninger og baggrund: 04.01.2016